La ricerca farmacologica nell’ambito delle malattie rare suscita un grande interesse ma pone sfide metodologiche molto difficili, proprio a causa dell’esiguo numero di persone colpite.
Il corso affronta i problemi metodologici riguardanti il disegno di sperimentazioni sulle malattie rare, sottolineando le analogie e le peculiarità di questo contesto rispetto alle sperimentazioni su patologie comuni.

Vengono discussi le tipologie di disegno proprie degli studi su patologie rare (ad es. Bayesian adaptive randomization trials, Group-sequential designs) e le metodologie di analisi dei risultati, soprattutto in relazione al basso numero di osservazioni disponibili.

Viene infine illustrato il ruolo delle metanalisi nella valutazione di trattamenti per le patologie rare.

Argomenti

  • Le basi teoriche delle sperimentazioni cliniche
  • La pianificazione di uno studio clinico: gli elementi essenziali di un protocollo
  • Metodi di randomizzazione
  • Condizioni di cecità e placebo
  • I diversi tipi di disegno sperimentale
  • Le sperimentazioni cliniche controllate: aspetti statistici
  • La stima delle dimensioni del campione
  • Analisi statistica dei risultati di una sperimentazione
  • Rappresentazione dei dati e misure riassuntive
  • Valori di “p” e intervalli di confidenza
  • Guida all’uso corretto dei test statistici
  • Analisi univariate e multivariate
  • RCT nelle patologie rare
  • Criticità degli RCT su patologie rare: analogie e differenze con patologie comuni
  • Disegni di studio su patologie rare
  • Note di statistica Bayesiana
  • La metanalisi e le revisioni sistematiche
  • GCP: inquadramento generale
  • Lettura critica di un articolo sull’efficacia di un trattamento
  • Guida alla lettura critica di un articolo scientifico
  • Esercitazione in piccoli gruppi: lettura e valutazione di un articolo scientifico