Le sperimentazioni cliniche controllate (RCT), se ben condotte, rappresentano lo standard per la valutazione di efficacia dei farmaci. Gli RCT abitualmente forniscono evidenza sull’efficacia di un nuovo farmaco in condizioni strettamente controllate, in gruppi di pazienti selezionati, trattati per un definito periodo di tempo. Sebbene gli RCT rappresentino il passo fondamentale per la registrazione di un nuovo farmaco, essi sono condizionati anche da limiti rilevanti, quali l’esclusione di molti pazienti che necessitano di trattamento, la limitata possibilità di generalizzare i risultati a popolazioni più ampie e seguite da centri meno specializzati, la difficoltà nell’identificare eventi avversi rari e nel valutare l’efficacia a lungo termine dei farmaci.

Per questo motivo gli studi osservazionali rappresentano un importante complemento agli RCT.

Gli studi osservazionali, se ben disegnati e ben condotti, risultano essere l’unico sistema per rispondere a quesiti chiave sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine di un farmaco, così come sull’appropriatezza di utilizzo nella normale pratica clinica. Inoltre studi osservazionali di ampie dimensioni permettono la valutazione dell’ efficacia e sicurezza del farmaco in specifici sottogruppi caratterizzati ad esempio da durata di malattia particolarmente elevata, da specifici trattamenti concomitanti, da presenza di patologie concomitanti, ecc.

Date queste premesse, il corso si propone di aumentare la conoscenza dei partecipanti sui punti di forza e limiti degli studi osservazionali, sui metodi statistici più adeguati ed innovativi per analizzarne i risultati, e sulle implicazioni per la pratica clinica e per la ricerca che possono derivare dai risultati degli studi osservazionali.

Argomenti

  • Introduzione: pratica clinica ed epidemiologia clinica
  • Identificazione di un quesito di ricerca
  • Esercitazione in gruppi: identificazione dei quesiti di ricerca più rilevanti per i partecipanti
  • La formulazione di un quesito di ricerca: PICO
  • Esercitazione in gruppi: riformulazione dei quesiti identificati in base al metodo PICO
  • I principali tipi di disegno degli studi clinici: studi osservazionali e studi sperimentali
  • Gli studi trasversali
  • Gli studi longitudinali
  • Gli studi caso-controllo
  • Esercitazioni in gruppi: identificazione del disegno di studio più appropriato per il quesito identificato
  • Studi osservazionali: aspetti statistici e interpretazione dei risultati