Il corso ha lo scopo di introdurre i principi metodologici e normativi che regolano le sperimentazioni cliniche controllate, fornendo elementi utili sia a chi voglia condurre in prima persona delle sperimentazioni, sia agli operatori coinvolti in studi multicentrici, sia a chi voglia semplicemente dotarsi degli strumenti per un approccio critico nella valutazione di nuove evidenze scientifiche.

Gli argomenti trattati spaziano dalla stesura del protocollo dello studio, alla pianificazione del disegno dello studio e dell’analisi dei dati, alla interpretazione critica dei risultati.

Particolare attenzione viene dedicata a temi cruciali quali la stima delle dimensioni del campione, il disegno di studi di non-inferiorità, e le peculiarità del disegno dei trials di sicurezza cardiovascolare.

Vengono poi trattati i principi delle good clinical practice, soprattutto per quanto riguarda i ruoli e le responsabilità degli sperimentatori e si affrontano i problemi normativi riguardanti le sperimentazioni sui dispositivi medici.

Infine, una sessione è dedicata alla lettura critica di un articolo che riporti i risultati di un clinical trial, fornendo ai discenti una griglia valutativa che permetta di stabilire la validità scientifica e la generalizzabilità dei risultati dello studio.

Argomenti

  • Le basi teoriche delle sperimentazioni cliniche
  • La pianificazione di uno studio clinico: gli elementi essenziali di un protocollo
  • Metodi di randomizzazione
  • Condizioni di cecità e placebo
  • I diversi tipi di disegno sperimentale
  • Le sperimentazioni cliniche controllate: aspetti statistici
  • La stima delle dimensioni del campione
  • Studi di non inferiorità e studi di superiorità
  • Analisi statistica dei risultati di una sperimentazione
  • Rappresentazione dei dati e misure riassuntive
  • Valori di “p” e intervalli di confidenza
  • Guida all’uso corretto dei test statistici
  • Analisi univariate e multivariate
  • Misure di efficacia (misure di rischio relativo e assoluto, number needed to treat)
  • GCP: inquadramento generale
  • Lettura critica di un articolo sull’efficacia di un trattamento
  • Guida alla lettura critica di un articolo scientifico
  • Esercitazione in piccoli gruppi: lettura e valutazione di un articolo scientifico